Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

En un avance médico sin precedentes, un bebé en EE.UU. ha sido tratado exitosamente con una terapia genética CRISPR diseñada específicamente para su ADN, abriendo una nueva era en la medicina de precisión.

El Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) ha sido el escenario de un hito en la medicina pediátrica y genética. Recientemente, un bebé con una rara enfermedad genética recibió la primera terapia de edición genética CRISPR-Cas9 totalmente personalizada, diseñada para corregir una mutación única en su ADN. Este procedimiento no solo representa un avance en la aplicación clínica de la tecnología CRISPR, sino también un gran paso hacia tratamientos más personalizados y efectivos.

Los protagonistas de este logro son el Dr. Kiran Musunuru, experto en medicina genómica y edición genética, y la Dra. Rebecca Ahrens-Nicklas, especialista en genética médica pediátrica. El Dr. Musunuru lideró el diseño de la terapia, mientras que la Dra. Ahrens-Nicklas supervisó su aplicación clínica. Ambos han destacado la importancia de este avance, no solo para el paciente sino para el futuro de tratamientos personalizados en condiciones genéticas.

El procedimiento implicó una serie de evaluaciones previas y un diseño meticuloso de la terapia, asegurándose de que fuera segura y efectiva para el bebé. La enfermedad, que podría haber sido fatal sin intervención, ahora tiene una perspectiva mucho más esperanzadora gracias a esta intervención temprana. Este caso también subraya la importancia del diagnóstico precoz y la intervención en enfermedades genéticas.

Este tratamiento marca un antes y un después en la utilización de CRISPR en humanos. Anteriormente confinada principalmente a la investigación, esta tecnología promete ahora abrir nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades genéticas complejas y personalizadas. El éxito de este caso en el CHOP no solo ofrece esperanza a las familias con condiciones genéticas raras, sino que también establece un precedente para futuras investigaciones y aplicaciones clínicas de la edición genética.

imagen : El Espectador